作为罕见病基因疗法的领先者，KrystalBiotech（纳斯达克股票代码：KRYS）日前宣布，将开始公开发行价值1亿美元的普通股。该公司打算给予承销商30天的期权，在公开发行中额外购买15%的普通股。高盛、Cowen和EvercoreISI将担任此次IPO的联席簿记管理人。

公司目前打算将此次发行的净收益连同其现有资金、现金等价物及短期投资用于：（i）完成正在进行的B-VECDEB关键试验，并为潜在的商业化做准备;（ii）促进KB在TGM1缺陷型鱼鳞病的临床开发和KB在Netherton综合征的临床前开发；（iii）促进KB用于囊性纤维化的开发；（iv）加快公司新兴呼吸管线的形成；（v）完成经过良好生产规范认证的制造工厂的开发，以扩大公司的管线产品的生产规模，并开始该工厂的运营；（vi）余额用作营运资金和一般公司用途，包括研究和发展费用和资本支出。

Krystal开发了一种专利基因治疗平台STAR-D，由工程HSV-1载体和皮肤优化基因转移技术组成，适合将一种或多种治疗皮肤病的治疗基因导入患者体内。

该公司改良的HSV-1是一种复制缺陷、不整合的病毒载体，可以有效穿透广泛的皮肤细胞。Krishnan将HSV描述为一种“被低估”的载体。

Krystal正在利用这种病毒对皮肤细胞的天然高亲和力(疱疹是通过皮肤与皮肤的接触传播的)。与其他病毒基因治疗载体相比，改良后的HSV具有以下优势，包括：

1)可以局部使用；

2)转导分裂和非分裂细胞，提高治疗性基因转移效率；

3)是非复制性的，并且被细胞分裂稀释，导致瞬时转基因表达；

4)高载荷能力，可容纳大基因或多基因；

5)可重复给药；

6)它不会插入或破坏人类基因组。

KB是一种使用单纯疱疹病毒(HSV)的现成凝胶，靶向成纤维细胞和角质形成细胞。

改良的单纯疱疹病毒1(HSV-1)载体非常适合治疗皮肤病（图片来源：Krystal）

年8月，KrystalBiotech公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予KB“孤儿药”称号，该药目前正在临床前开发中，用于治疗囊性纤维化（CF）。

年6月，KrystalBiotech公司宣布，旗下基因疗法KB在治疗营养不良性大疱性表皮松解症的2期临床试验中取得积极结果。该疗法同时获得了FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。

年4月，KrystalBiotech公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）授予KB治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的优先药物资格（PRIME）。

年，美国FDA授予KB用于营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）治疗的快速通道认定。

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